Zašto isti način liječenja Parkinsonove bolesti ne djeluje kod svakog pacijenta

Novo istraživanje sugerira da Parkinsonova bolest možda nije jedna bolest, nego više biološki različitih stanja koja bi mogla zahtijevati različite terapije, piše Euronews.

Dvije glavne skupine i pet podskupina

Istraživači s belgijskih institucija Vlaams Instituut voor Biotechnologie (VIB) i KU Leuven koristili su strojno učenje kako bi identificirali dvije glavne skupine i pet podskupina Parkinsonove bolesti na modelima vinskih mušica.

Parkinsonova bolest, koju karakteriziraju simptomi poput poteškoća s kretanjem i progresivnog neurološkog propadanja, često se promatra kao jedinstven poremećaj. No bolest mogu uzrokovati mutacije u mnogim različitim genima, od kojih svaki može na drukčiji način narušiti funkciju mozga.

To je otežalo razvoj učinkovitih terapija. Lijek osmišljen za ciljano djelovanje na jedan biološki mehanizam može pomoći nekim pacijentima, ali imati vrlo slab učinak kod drugih.

Prema podacima Svjetske zdravstvene organizacije, smrtnost i invaliditet povezani s Parkinsonovom bolešću brzo rastu. Organizacija je 2019. procijenila da više od 8,5 milijuna ljudi ima taj poremećaj.

"Kada pogledate ispod površine..."

“Kada kliničari ili pacijenti promatraju bolest, vide kliničke simptome koji ujedinjuju oboljele od Parkinsonove bolesti”, rekao je Patrik Verstreken, voditelj istraživačke skupine za molekularnu neurobiologiju pri VIB-KU Leuvenu.

“No kada pogledate ispod površine, na molekularnoj razini, vidite da se bolest dijeli u podkategorije. To je važno jer jedan lijek koji bi ciljao različite molekularne poremećaje kod svih oblika Parkinsonove bolesti zapravo ne postoji”, dodao je Verstreken.

Kako bi proučili te razlike, istraživači su koristili vinske mušice s mutacijama u 24 gena povezana s Parkinsonovom bolešću. Promatrali su njihovo ponašanje tijekom vremena, a zatim računalnom analizom tražili obrasce u rezultatima.

“U istraživanje smo ušli bez unaprijed stvorenih pretpostavki o tome kako će određena mutacija utjecati na naš životinjski model. Uzeli smo životinje s mutacijama u bilo kojem od tih 24 gena koji uzrokuju bolest i jednostavno pratili njihovo ponašanje kroz dulje razdoblje”, rekla je Natalie Kaempf, glavna autorica studije i istraživačica u Centru za istraživanje mozga i bolesti pri VIB-KU Leuvenu.

Rezultati sugeriraju da se različiti genetski oblici Parkinsonove bolesti prirodno grupiraju u odvojene skupine. To bi moglo pomoći znanstvenicima da pronađu upozoravajuće biomarkere specifične za svaku skupinu i razviju terapije namijenjene pacijentima koji će od njih najvjerojatnije imati koristi.

“Imanjem tih podkategorija sada možemo proučavati skupine pacijenata s određenim mutacijama, tražiti specifične biomarkere i razvijati lijekove prilagođene svakoj skupini”, rekao je Verstreken.

Moguće terapije

Istraživači su također testirali moguće terapije na različitim skupinama modela vinskih mušica. Otkrili su da tretman koji poboljšava simptome slične Parkinsonovoj bolesti u jednoj skupini ne mora nužno djelovati u drugoj.

“Kada smo uzeli prvi spoj koji je izliječio podskupinu A i testirali ga na podskupini B, potonja nije pokazala poboljšanje. Naše istraživanje pokazuje da je moguće razviti lijekove specifične za pojedine podskupine koji imaju pozitivan učinak upravo na tu skupinu”, rekao je Verstreken.

Istraživanje je još u ranoj fazi i provedeno je na vinskim mušicama, a ne na ljudskim pacijentima.

No ono upućuje na budućnost u kojoj bi se liječenje Parkinsonove bolesti moglo mnogo preciznije prilagođavati biološkom uzroku bolesti kod svakog pojedinog pacijenta.